Il progresso impetuoso nella terapia delle malattie emorragiche richiede un urgente aggiornamento delle conoscenze in diversi campi. Accanto alla indispensabile conoscenza clinica e delle sue applicazioni, emerge la necessità di comprendere come la Biologia molecolare contribuisca ad una definizione diagnostica sempre più fine delle malattie, incluso il loro fenotipo clinico e la predisposizione agli inibitori. Parimenti, la disponibilità crescente di approcci di terapia sostitutiva con fattori ad emivita allungata e di terapia genica dell’Emofilia A e B possono essere considerati i successi più eclatanti della Biologia Molecolare, integrata da numerose competenze, con in evidenza lo sviluppo dei vettori e gli aspetti immunologici. Il Corso “Orizzonti della Biologia molecolare nella terapia dell’Emofilia” è proposto in un’unica giornata di lavori a Ferrara, dove da quasi quarant’anni si svolge una ricerca di Biologia Molecolare delle malattie dell’emostasi particolarmente intensa e qualificata.

L’iniziativa si propone di fornire la formazione indispensabile alla comprensione dei progressi terapeutici grazie al contributo di numerosi docenti con competenze di ricerca di livello internazionale nei temi proposti. La prima parte della giornata “Innovazione nella terapia sostitutiva e non sostitutiva” presenterà approcci particolarmente innovativi sia per l’emofilia che per il difetto di fattore VII e la malattia di von Willebrand. La seconda parte “Complicazioni della terapia sostitutiva” si propone di fornire una visione aggiornata degli inibitori dell’Emofilia A e degli aspetti immunologici ad essi sottesi. La terza parte “Terapia Genica” si propone di illustrare un presente in tumultuosa crescita, e di fornire elementi utili a comprendere limiti e prospettive future di sviluppo. I lavori si concluderanno con la tavola rotonda sul tema “DALLA RICERCA ALLA SPERIMENTAZIONE CLINICA” che si propone di fornire una visione integrata del percorso che ci ha portati ai risultati attuali..