La disponibilità di differenti opzioni terapeutiche (concentrati di FVIII/IX standard ed a emivita prolungata, anticorpi monoclonali e la terapia genica) nel trattamento del paziente affetto da emofilia A e B consentono oggi di personalizzare il trattamento allo scopo di migliorare, a seconda delle caratteristiche cliniche e delle necessità del paziente, la qualità di vita e rendere l’emofilico non dissimile dal non affetto nelle attività quotidiane scolastiche, di lavoro e ludiche.
Il 9° Corso di formazione ad alta specializzazione sul trattamento del bambino ed adulto con emofilia vuole focalizzarsi su come utilizzando le diverse opzioni terapeutiche si possa ottimizzare il trattamento e quali nuove sfide si devono vincere per il raggiungimento degli obiettivi.
Il corso prevede nella prima giornata un simposio interamente dedicato alla chirurgia in emofilia: la complicanza più importante nell’emofilia è rappresentata dall’artropatia anche in più sedi articolari. Il paziente emofilico con o senza inibitore ha avuto la necessità anche in età giovanile di essere sottoposto ad interventi chirurgici ortopedici. Altri interventi si rendono necessari in caso di emorragia cerebrale, emartri o ematomi in altre sedi. L’avvento di nuovi farmaci di fatto modifica i protocolli in uso con i fattori VIII/IX standard. Il simposio, oltre a ripercorrere l’evoluzione della chirurgia ortopedica nel tempo si sofferma sulla gestione dell’intervento con le diverse opzioni disponibili che possono implicare l’uso di più farmaci in caso di terapia non sostitutiva e il sostegno di un laboratorio adeguato.
Completa il simposio una sessione dedicata alla riabilitazione post-operatoria.
La prima parte della seconda giornata si focalizzerà sul trattamento dei pazienti pediatrici ed adulti con concentrati di fattore VIII e IX, tradizionali e a lunga emivita, terapia non sostitutiva con emicizumab sui risultati raggiunti nella real life in termini di prevenzione del sanguinamento, controllo del dolore e dell' artropatia e d'impatto sulla qualità di vita.
Alcune relazioni saranno incentrate sui dati clinici relativi a nuovi farmaci di prossima immissione in commercio.
Una intera sessione sarà interamente dedicata alla terapia genica con un aggiornamento degli studi in corso e sulle prime esperienze di real life.
L’ultima parte dell’evento sarà dedicata al paziente con inibitore: dalla gestione clinica clinica alle attuali indicazione a protocolli di immunotolleranza.
Casi clinici provenienti dalla real life implementeranno il programma ed arricchiranno la discussione di tutte le sessioni.
Una tavola rotonda a cui parteciperanno clinici e i rappresentanti delle associazioni sarà dedicata alla valutazione delle criticità e dei bisogni dei pazienti oggi.
Il corso è riservato a tutte quelle figure professionali coinvolte nella gestione del paziente con emofilia: medici specialisti pediatri, internisti, ematologi, fisiatri, ortopedici, laboratoristi, psicologi, infermieri e fisioterapisti.
Il livello dei relatori, tutti direttori dei più importanti Centri Emofilia Italiani, la presenza delle Associazioni fa da garante dell’alto livello scientifico e clinico dell’evento e degli obiettivi di formazione che si propone.
Ezio Zanon