Razionale Scientifico

“Il Mediterraneo e la Prevenzione in Emostasi e Trombosi” è alla sua XI edizione. Il Convegno focalizza le innovazioni nell’ambito delle malattie emorragiche e tromboemboliche eredofamiliari e acquisite. Anche quest’anno il programma scientifico si articola in due parti: la prima dedicata all’up-date delle malattie emorragiche. con particolare riferimento all’emofilia, la seconda alle patologie trombotiche. Il più frequente tra i difetti ereditari a carattere emorragico è l’emofilia. Molti progressi sono stati registrati negli ultimi 10 anni. La disponibilità in commercio di concentrati sostitutivi ad azione prolungata, particolarmente riguardo all’emofilia B, ha rappresentato un miglioramento oggettivo e soggettivo della profilassi anti-emorragica e della qualità della vita dei pazienti. In questo campo tecniche ingegnerizzate di fusione con proteine plasmatiche (frammento Fc delle IgG1 e albumina), di pegilazione e glicopegilazione hanno reso possibile il raggiungimento di un traguardo che appariva improbabile. La ricerca scientifica è andata oltre sperimentando farmaci “non sostitutivi” per l’emofilia A e B, i quali si differenziano dai “sostitutivi” per essere preparati non tradizionali: anticorpi monoclonali specifici come l’emicizumab, già in commercio (esclusivo per l’emofilia A con e senza inibitore) e il concizumab (con indicazione per entrambi i tipi di emofilia), oppure un antagonista ad attività interferente con l’RNAm (RNAi) sulla produzione di antitrombina da parte delle cellule epatiche (fitusiran), ed altri ancora in fase sperimentale o già introdotti in studi clinici di efficacia e sicurezza. La terapia genica, attualmente in fase di sperimentazione clinica, offre spunti di notevole interesse clinico specificamente per l’emofilia B, per la quale sono già disponibili risultati ampiamente soddisfacenti e incoraggianti.
Di uguale impegno è la ricerca di base e farmacologica applicata alla clinica nella profilassi e nella cura degli eventi tromboembolici arteriosi e venosi. La trombosi arteriosa (ictus cerebrale, infarto cardiaco, ecc.) rappresenta la malattia a maggiore incidenza di morbilità e mortalità, malgrado i grandi progressi nella prevenzione comportamentale (implementazione dell’alimentazione di tipo mediterraneo, dell’attività fisica controllata) e farmacologica. Tema molto dibattuto è quello sull’uso appropriato degli anticoagulanti diretti in situazioni cliniche non ancora esplorate. Inoltre uno spazio grande interesse clinico è dedicato alle complicanze tromboemboliche venose. Otranto continua ad essere sede stabile del Congresso e punto di riferimento nazionale per cultura e accoglienza ambientale. Come nelle edizioni precedenti, il convegno è strutturalmente articolato in modo da privilegiare una dinamica interattiva dei temi affrontati con uno sguardo attento ai giovani ricercatori.