L’approvazione In Europa e negli Stati Uniti di una prima terapia genica, a lungo attesa dai pazienti, sia per l’emofilia A che per l’emofilia B apre nuovi orizzonti nel campo del trattamento dell’emofilia.
Gli ultimi 5 anni sono stati molto prolifici nella introduzione di trattamenti innovativi nell’emofilia, (concentrati di fattore VIII e IX a lunga emivita , terapia non sostitutiva) che hanno cambiato e notevolmente migliorato la qualità di vita dei pazienti. Il corso prevede nella prima giornata un simposio interamente dedicato alla terapia genica in emofilia.
Dopo avere riassunto le terapie disponibili e ripercorso i risultati ottenuti nel trattamento con terapia genica provenienti dagli studi,si entrerà maggiormente nel dettaglio discutendo sulle procedure e sulle figure professionali coinvolte per avviare il trattamento e sulle problematiche che potrebbero insorgere durante il trattamento stesso.
Una tavola rotonda a cui parteciperanno clinici e i rappresentanti delle associazioni permetterà di capire come i pazienti percepiscano questo nuovo trattamento e come si inserirà tra i trattamenti disponibili oggi in emofilia.
La prima parte della seconda giornata si focalizzerà sul trattamento dei pazienti con concentrati di fattore VIII e IX , tradizionali e a lunga emivita, sui risultati raggiunti nella real life in termini di prevenzione del sanguinamento, controllo del dolore e dell’ artropatia e d’impatto sulla qualità di vita.
Casi clinici provenienti dalla real life arricchiranno la discussione.
Una intera sezione sarà successivamente dedicata alle gestione di nuove tematiche emergenti in emofilia : l’impatto delle nuove terapie sul laboratorio, sul metabolismo osseo e il possibile sviluppo di trombosi durante i trattamenti.
Concluderà la giornata un’intera sessione dedicata alla terapia non sostitutiva, in particolare ai risultati raggiunti con emicizumab ,nella prevenzione del sanguinamento nei PUP, nei pazienti con inibitore e in diversi contesti clinici.
Anche in questo caso casi clinici provenienti dalla real-life saranno presentati e discussi.
Il corso e’ riservato a a tutte quelle figure professionali coinvolte nella gestione del paziente con emofilia: medici specialisti pediatri, internisti , ematologi, fisiatri ,ortopedici,laboratoristi , psicologi, infermieri e fisioterapisti .
Il livello dei relatori, tutti direttori dei più importanti Centri Emofilia Italiani, la presenza delle Associazioni fa da garante dell’alto livello scientifico e clinico dell’evento e degli obiettivi di formazione che si propone.


Ezio Zanon