Importanti novità terapeutiche si sono affacciate negli ultimi anni nel mondo dell’emofilia (FVIII a catena modificata, FVIII e FIX ad emivita prolungata, anticorpi monoclonali). Sono cambiate le modalità di trattamento dei pazienti, ma quale farmaco è più idoneo in quel paziente e in quella situazione clinica ? Il FVIII/FIX tradizionale o modificato, Il FVIII/FIX extended half-life o l’anticorpo monoclonale nel caso dei pazienti con emofilia A?Le strutture sanitarie deputate ad accogliere i pazienti e rispondere alle loro esigenze sono strutturate in maniera adeguata? Sono pronte a rispondere alla maggior complessità di gestione e monitoraggio che nuovi farmaci si portano dietro?Il Corso nella prima giornata prevede una tavola rotonda i cui si confrontano medici, farmacisti, associazioni dei pazienti per valutare come i Centri e le diverse strutture sono organizzate per dare le giuste risposte cliniche ai pazienti e gestire le potenziali complicanze legate al trattamento. Si affronteranno poi le problematiche connesse alle modalità di accesso ai nuovi farmaci.La prima parte della seconda giornata si focalizza sul trattamento clinico nel pediatrico con particolare riferimento alle scelte terapeutiche nei neonati, bambini e adolescenti in attività scolastica e sportiva.Casi clinici provenienti dalla real life arricchiranno la discussione.

Seguirà una overview sulle opzioni terapeutiche disponibili nei pazienti adulti con approfondimento specifico in quelli con artropatia cronica e comorbidità cardiovascolari. Una intera sezione sarà successivamente dedicata al paziente con inibitore: i trattamenti disponibili sono esaurienti o è ancora necessario avviare l’immunotolleranza per sradicarlo? A chi e con che modalità? Esempi provenienti dalla real life permetteranno un’approfondimento sistematico della problematica.Relativamente all’emofilia B saranno presentati dei dati a sostegno di come i farmaci a lunga emivita abbiano cambiato le modalità di trattamento e la qualità di vita dei pazienti affetti e si affronterà il tema di quando utilizzare i FIX tradizionali e quando i FIX EHL. Una particolare condizione clinica è quella rappresentata dai pazienti con emofilia lieve: in quali casi vanno posti in profilassi? L’ITI come si attua in questi pazienti? Come proteggerli in caso di emorragia cerebrale?L’Evento si concentrerà infine sulle nuove prospettive terapeutiche (nuovi farmaci e terapia genica).
Il Corso è riservato a tutte quelle figure professionali coinvolte nella gestione del paziente con emofilia: medici specialisti pediatri, internisti, ematologi, fisiatri, laboratoristi, infermieri e fisioterapisti.
Il livello dei relatori, tutti direttori dei più importanti Centri Emofilia Italiani, la presenza delle Associazioni e di personale istituzionale fa da garante dell’alto livello scientifico e clinico dell’Evento e degli obiettivi di formazione che si propone.